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国内首例用药患者获准“带药离园”

来自广东的患者林先生，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区接受全球首款多发性骨髓瘤塞利尼索治疗后，病情得到有效控制。4月28日，林先生获准“带药离园”，成为国内首例使用该药治疗的患者。

今年33岁的林先生，2019年11月份被确诊为多发性骨髓瘤。此后一年多的时间里，他在当地大医院，进行了各种药物治疗、CAR-T免疫细胞治疗、骨髓移植，甚至异基因造血干细胞移植。林先生家人说：“目前国内所有治疗药物、治疗手段几乎都用过了，治疗不见起色，病情日渐严重。”

今年2月初，林先生检查发现腹部出现一个指头大小的肿瘤。为控制肿瘤生长，林先生先后进行了免疫治疗、化疗、靶向治疗等，由于产生耐药性，药物丝毫不起作用，肿瘤快速疯长，至4月初，已长到30多公分。

林先生自己介绍，腹部的肿瘤坚硬如石，感觉肚子都要撑破了，喘气、饮食都困难。由于肝、胃、肺、肾等腹部重要脏器受肿瘤侵犯，林先生身体迅速恶化，如不能获得新的治疗机会，随时都有生命危险。

恰在此时，全球首创的多发性骨髓瘤治疗药物塞利尼索，被“特许引进”博鳌乐城国际医疗旅游先行区，再次燃起林先生和家人的希望。他们第一时间与新药服务团队——海南省肿瘤医院血液内科专家姚红霞教授等取得联系。

姚红霞教授介绍，塞利尼索是目前首款被美国FDA批准的口服选择性核输出抑制剂（SINE），更是全球唯一一款经过临床验证的选择性核输出抑制剂，主要用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫大B 细胞淋巴瘤(DLBCL)。与市场上现有类似治疗药物相比，塞利尼索从肿瘤细胞“核”、即通过抑制肿瘤的“源头”控制肿瘤细胞“作恶”，从而达到治疗目的。其治疗机制与现有其它类似治疗药物完全不同，具有治疗安全性更高、副作用更小、抗耐药性和治疗效率更好等优点。由于该药为口服药，患者治疗更加便捷。

姚教授介绍，该药每周服用一次。林先生于4月12日，在海南省肿瘤医院和博鳌超级医院医护的共同监护下，第一次服用了塞利尼索。服药第3天后，原本坚硬的肿瘤便开始变软，6天后右腹部肿块逐渐消失。第二周用药后，左腹部肿瘤开始逐渐消失，原本鼓胀的肚子，变得扁平。

在当天举行的新药发布会现场，姚红霞教授展示了林先生接受塞利尼索治疗前后的CT检查结果。结果表明，林先生服用该药仅15天，其腹部肿瘤明显缩小，被压迫的脏器空间逐渐恢复，身体各项功能指标稳定好转。

姚红霞表示，多发性骨髓瘤是第二大血液恶性肿瘤，现有药物和治疗手段非常有限，且难以治愈，容易复发。目前在国内，像林先生这样接受过多种药物治疗后复发的多发性骨髓瘤患者，面临无药可医的临床困境。

依托乐城先行先试“国九条”特许政策，在海南成美药业、德琪医药和博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局及相关职能部门共同推进下，国际肿瘤创新药塞利尼索同步引进博鳌乐城，为国内多发性骨髓瘤患者的治疗，创造了更多选择和治疗希望。

姚教授介绍，林先生获准“带药离园”后，新药服务专家团队会密切协同、全程跟踪指导用药安全。

制度集成创新，乐城先试先行。乐城管理局……介绍，急患者所急，截止今年4月，已有130多种国际创新药，通过“特许引进”在博鳌乐城国际医疗旅游先行区内率先使用，让众多国内患者不出国门，就能同步获得国际新药的治疗。